خرید ایبوک ISPE Guide: ATMPs Recombinant AAV Comparability and Lifecycle Management

برای دانلود ایبوک ISPE Guide: ATMPs – Recombinant AAV Comparability and Lifecycle Management – 2024 و خرید کتاب راهنمای ISPE: ATMP – قابلیت مقایسه و مدیریت چرخه حیات AAV نوترکیب – 2024 بر روی کلید خرید در انتهای صفحه کلیک کنید. پس از اتصال به درگاه پرداخت هزینه و تکمیل مراحل خرید، لینک دانلود کتاب ایمیل می شود.این ایبوک در فرمت PDF اورجینال و به زبان انگلیسی ارسال می شود.نسخه الکترونیکی کتاب قابلیت کپی برداری copy و Paste دارد.

در صورتی که نیاز به پی دی اف هر کتابی از انتشارات International Society for Pharmaceutical Engineering (ISPE) دارید با گیگاپیپر مکاتبه کنید.

خرید کتاب Guide: ATMPs – rAAV Comparability & Lifecycle Mgmt

دانلود رایگان کتاب ATMPs – Recombinant AAV Comparability and Lifecycle Management

As gene therapy products race towards the clinic and commercial launch, sponsor companies are faced with significant hurdles posed by evolving manufacturing platforms, process improvements across multiple stages of development, and a rapidly growing tool kit for the characterization of viral vectors. Taken together, this creates a complex landscape for demonstrating comparability driven by process changes.

Further, a lack of specific regulatory guidance on viral vector comparability studies pushes gene therapy companies to adapt and interpret principles of ICH Q5E for demonstrating comparability of biological products when changes are made in their manufacturing processes. As ICH Q5E guidelines are not fit for purpose in the context of Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), different approaches have been adopted across the industry to define comparability studies.

The ISPE Guide: ATMPs – Recombinant AAV Comparability and Lifecycle Management considers requirements and guidance for recombinant Adeno-Associated Virus (rAAV) manufacturing and comparability from the US FDA, EU EudraLex Volume 4 Part IV, EMA Q&A, and ICH Q5E. Drawing on a team of industry experts with global experience, the Guide provides current understanding and best practices on rAAV comparability exercises, offering manufacturers a standardized approach for developing process and product comparability strategies. It provides considerations for evaluating rAAV vector products comparability pre and post-change to the manufacturing process and proposes strategies to address the unique challenges posed by this new class of products.

The Guide is intended as a reference and practical guide for addressing common challenges that may arise when demonstrating comparability across the rAAV product lifecycle. It discusses host cell type selection, rAAV gene delivery methods, and the advantages, disadvantages, and impact on upstream and downstream operations, including differences in impurity profiles depending on the platform used. Comparison of scale-out versus scale-up of unit operations is included.

An extensive list of analytical techniques applicable to rAAV comparability studies is explored that should support virtually any type of rAAV product comparability study.

Process changes may occur throughout product development and after approval for various reasons. While a comprehensive list assigning risk to specific process changes is not possible given the product-dependent nature of these risks, the Guide contains general observations about levels of risk associated with common changes. Strategies for considering this knowledge with the analytical tools presented to develop comparability studies at various stages in the product lifecycle are described.

In addition, the Guide presents three realistic case studies for changes likely to be encountered during an rAAV product’s lifecycle. They cover various phases, pre-clinical, clinical, and commercial, detailing changes, how to assess them, what kind of development and characterization data should be generated, how the data informs the comparability protocol, and what additional considerations should be included in the comparability protocol.

دانلود ایبوک راهنمای ISPE: ATMP – قابلیت مقایسه و مدیریت چرخه حیات AAV نوترکیب – 2024

این راهنهمانطور که محصولات ژن درمانی به سمت کلینیک و راه اندازی تجاری رقابت می کنند، شرکت های حامی با موانع قابل توجهی از طریق پلتفرم های تولیدی در حال تکامل، بهبود فرآیند در مراحل مختلف توسعه، و یک کیت ابزار به سرعت در حال رشد برای شناسایی ناقل های ویروسی مواجه می شوند. روی هم رفته، این یک چشم انداز پیچیده برای نشان دادن قابلیت مقایسه ناشی از تغییرات فرآیند ایجاد می کند.

علاوه بر این، فقدان راهنمایی نظارتی خاص در مورد مطالعات مقایسه ناقل ویروسی، شرکت‌های ژن درمانی را مجبور می‌کند تا اصول ICH Q5E را برای نشان دادن قابلیت مقایسه محصولات بیولوژیکی در هنگام ایجاد تغییرات در فرآیندهای تولید، تطبیق و تفسیر کنند. از آنجایی که دستورالعمل‌های ICH Q5E در زمینه محصولات دارویی درمان پیشرفته (ATMP) برای هدف مناسب نیستند، رویکردهای مختلفی در سراسر صنعت برای تعریف مطالعات مقایسه پذیری اتخاذ شده است.

راهنمای ISPE: ATMPs – مدیریت چرخه حیات و مقایسه‌پذیری AAV نوترکیب، الزامات و راهنمایی‌ها را برای ساخت و مقایسه‌پذیری ویروس آدنو مرتبط نوترکیب (rAAV) از FDA ایالات متحده، EU EudraLex جلد 4 قسمت IV، پرسش و پاسخ EMA، و ICH Q5E در نظر می‌گیرد. این راهنما با تکیه بر تیمی از متخصصان صنعت با تجربه جهانی، درک فعلی و بهترین شیوه‌ها را در مورد تمرین‌های مقایسه‌پذیری rAAV ارائه می‌کند و به تولیدکنندگان یک رویکرد استاندارد برای توسعه استراتژی‌های مقایسه‌پذیری فرآیند و محصول ارائه می‌دهد. ملاحظاتی را برای ارزیابی مقایسه‌پذیری محصولات بردار rAAV قبل و بعد از تغییر با فرآیند تولید ارائه می‌کند و استراتژی‌هایی را برای رسیدگی به چالش‌های منحصربه‌فرد ناشی از این دسته جدید از محصولات پیشنهاد می‌کند.

این راهنما به عنوان یک راهنمای مرجع و عملی برای پرداختن به چالش‌های رایجی است که ممکن است هنگام نشان دادن قابلیت مقایسه در طول چرخه عمر محصول rAAV ایجاد شود. این انتخاب نوع سلول میزبان، روش‌های تحویل ژن rAAV، و مزایا، معایب، و تاثیر بر عملیات بالادستی و پایین‌دستی، از جمله تفاوت‌ها در پروفایل‌های ناخالصی بسته به پلت فرم مورد استفاده را مورد بحث قرار می‌دهد. مقایسه مقیاس کردن در مقابل افزایش مقیاس عملیات واحد گنجانده شده است.

فهرست گسترده‌ای از تکنیک‌های تحلیلی قابل استفاده برای مطالعات مقایسه‌پذیری rAAV مورد بررسی قرار گرفته است که باید تقریباً از هر نوع مطالعه مقایسه‌پذیری محصول rAAV پشتیبانی کند.

تغییرات فرآیند ممکن است در طول توسعه محصول و پس از تایید به دلایل مختلف رخ دهد. در حالی که با توجه به ماهیت وابسته به محصول این ریسک‌ها، فهرست جامعی که ریسک را به تغییرات فرآیند خاص اختصاص می‌دهد، امکان‌پذیر نیست، راهنما حاوی مشاهدات کلی در مورد سطوح ریسک مرتبط با تغییرات رایج است. استراتژی‌هایی برای در نظر گرفتن این دانش با ابزارهای تحلیلی ارائه شده برای توسعه مطالعات مقایسه‌پذیری در مراحل مختلف چرخه عمر محصول شرح داده شده‌اند.

علاوه بر این، راهنما سه مطالعه موردی واقع بینانه را برای تغییراتی که احتمالاً در طول چرخه عمر محصول rAAV با آنها مواجه می شود، ارائه می دهد. آنها مراحل مختلف، پیش بالینی، بالینی و تجاری را پوشش می دهند، جزئیات تغییرات، نحوه ارزیابی آنها، نوع داده های توسعه و مشخصه سازی باید تولید شوند، چگونه داده ها پروتکل مقایسه را ارائه می دهند، و چه ملاحظات اضافی باید در پروتکل مقایسه گنجانده شود.

فهرست مطالب Guide: ATMPs – rAAV Comparability & Lifecycle Mgmt

Table of Contents
1
Introduction ……………………………………………………………………………………………………….7
1.1
Regulatory Framework on Comparability………………………………………………………………………………………..7
1.2
Issues with rAAV Comparability …………………………………………………………………………………………………….8
1.3
Purpose and Scope …………………………………………………………………………………………………………………….8
1.4
Structure of the Guide ………………………………………………………………………………………………………………….9
2 rAAV Gene Therapy Manufacturing Processes …………………………………………………..11
2.1
Introduction ……………………………………………………………………………………………………………………………… 11
2.2
Process Understanding………………………………………………………………………………………………………………12
2.3
Process Parameters ………………………………………………………………………………………………………………….29
2.4
Trending …………………………………………………………………………………………………………………………………..29
2.5
Sampling and QC………………………………………………………………………………………………………………………29
2.6
Biosafety ………………………………………………………………………………………………………………………………….29
3 Analytical Techniques ………………………………………………………………………………………. 31
3.1
Introduction ………………………………………………………………………………………………………………………………31
3.2
Compendial Tests ……………………………………………………………………………………………………………………..31
3.3
Biosafety ………………………………………………………………………………………………………………………………….32
3.4
Identity and Integrity…………………………………………………………………………………………………………………..36
3.5
Capsid Protein Ratio ………………………………………………………………………………………………………………….37
3.6
Aggregation………………………………………………………………………………………………………………………………38
3.7
Vector Genome Titer ………………………………………………………………………………………………………………….39
3.8
Bioactivity and Potency ………………………………………………………………………………………………………………39
3.9
Product-Related Purity/Impurities ………………………………………………………………………………………………..41
3.10
Process-Related Impurities …………………………………………………………………………………………………………45
4 Comparability …………………………………………………………………………………………………. 47
4.1
Objective of Comparability ………………………………………………………………………………………………………….49
4.2
Process and Product Understanding and Risk Assessment …………………………………………………………….52
4.3
Changes Requiring Comparability Studies ……………………………………………………………………………………53
4.4
Strategies for Analytical Comparability …………………………………………………………………………………………64
4.5
Preclinical or Clinical Comparability ……………………………………………………………………………………………..71
5 Appendix 1 – Case Studies ………………………………………………………………………………. 73
5.1
Introduction ………………………………………………………………………………………………………………………………73
5.2
Facility Change/Process Transfer (Clinical and Commercial Phases) ……………………………………………….73
5.3
Adherent to Suspension (Pre-Clinical and Clinical) ………………………………………………………………………..74
5.4
Bioreactor Model Change (Pre-Clinical and Clinical) ………………………………………………………………………76
6 Appendix 2 – References …………………………………………………………………………………. 81
7 Appendix 3 – Glossary …………………………………………………………………………………….. 93
7.1
Acronyms and Abbreviations ………………………………………………………………………………………………………93

15,990,000 ریال – خرید نهایی کردن خرید مورد به سبد خرید اضافه شد